Proboj u medicini: Nova genska terapija cilja treću kopiju 21. hromozoma kod Daunovog sindroma
AMERIČKI molekularni biolozi napravili su modifikovanu verziju CRISPR/Cas (CRISPR/Cas) uređivača genoma, dobitnika Nobelove nagrade, koja uz pomoć posebne RNK sekvence onemogućava višak kopije 21. hromozoma kod osoba sa Daunovim sindromom.
Foto: Photo by MJH SHIKDER on Unsplash
-U teoriji, Daunov sindrom se može ublažiti ukoliko se u treću kopiju 21. hromozoma integriše HIST lokus. On kodira poseban RNK molekul koji potiskuje aktivnost druge kopije ženskog X hromozoma u ženskim ćelijama. Napravili smo prilagođenu verziju CRISPR/Cas uređivača koja omogućava sprovođenje ove procedure, što otvara put ka stvaranju prvih pravih terapija za Daunov sindrom, ističu naučnici.
Prema rečima istraživača, grupa američkih molekularnih biologa predvođena vanrednim profesorom Univerziteta Harvard Volnijem Šinom, razvoj Daunovog sindroma prate poremećaji u funkcionisanju približno 500 gena i proizvodnja nekoliko desetina kratkih molekula RNK. To onemogućava lečenje ciljanim promenama strukture pojedinačnih gena korišćenjem konvencionalne genske terapije.
Iz tog razloga, biolozi i lekari traže alternativne pristupe koji bi im omogućili da „onesposobe“ ceo dodatni 21. hromozom tako što će promeniti strukturu njegovog proteinskog omotača.
Daunov sindrom predstavlja najčešći uzrok intelektualne invalidnosti i drugih poremećaja funkcije mozga kod čoveka. Poremećaji u mentalnom razvoju kod osoba sa ovim sindromom nastaju usled prisustva tri, umesto dve kopije 21. hromozoma, što dovodi do disregulacije gena uključenih u razvoj i funkcionisanje mozga. Zbog toga, ove osobe od najranijeg perioda života zaostaju u kognitivnom razvoju u odnosu na vršnjake.
Pored poremećaja u kognitivnom razvoju, Daunov sindrom prate mnoge druge promene i disfunkcije u telu. Konkretno, osobe sa ovim sindromom retko obolevaju od solidnih tumora, ali su istovremeno neuobičajeno često pogođene leukemijom i akutnom mijeloidnom leukemijom, jednim od najopasnijih i najčešćih oblika karcinoma krvi.
(sputnikportal.rs)
BONUS VIDEO - ANGELINA TOPIĆ ZA "NOVOSTI": Prva reakcija posle svetske medalje
Preporučujemo
Dve jednostavne navike u ishrani koje su povezane sa dugoročno nižom težinom
20. 04. 2026. u 19:33
Ekološka inovacija: Ruski naučnici osmislili način za proizvodnju goriva od vodonika
19. 04. 2026. u 23:45
Ovu naviku svi imamo - ali da li nam stvarno šteti? Evo šta kaže nauka
19. 04. 2026. u 22:45
Venecija tone: Naučnici imaju rešenje za spas, hoće li stići na vreme
19. 04. 2026. u 23:11
Klikni na zvezdicu u gornjem desnom uglu i zaprati Novosti na Google News platformi
NOVI STRAVIČNI DETALjI SMRTI MARIJE (21): Dok ležala nepomična, radnik povukao jeziv potez koji je šokirao sve (VIDEO)
Smrt Marije (21) nakon bandži skoka u Brazilu dobila je novi obrt pošto svedok tvrdi da je zaposleni uklonio njenu GoPro kameru sa mesta nesreće.
16. 06. 2026. u 12:22
"BOŽIJA RUKA" I "GOL VEKA" 40 GODINA KASNIJE: Dan kada je Dijego Armando Maradona postao "božanstvo" (VIDEO)
Dan kada se fudbal promenio. Postoje golovi koji donose trofeje, menjaju karijere, ali je samo jedan promenio istoriju ove igre.
22. 06. 2026. u 12:45 >> 12:45
TEŠKA BORBA ZA ŽIVOT NAŠEG SLAVNOG MUZIČARA: "Rak mi grize kosti, proširio se na celo telo, molim vas - pomozite da preživim"
"MOLIM vas, vratite mi onu dobrotu koju sam godinama delio sa vama, donirajte odmah i pomozite mi da preživim."
20. 06. 2026. u 16:23
Komentari (0)