Proboj u medicini: Nova genska terapija cilja treću kopiju 21. hromozoma kod Daunovog sindroma
AMERIČKI molekularni biolozi napravili su modifikovanu verziju CRISPR/Cas (CRISPR/Cas) uređivača genoma, dobitnika Nobelove nagrade, koja uz pomoć posebne RNK sekvence onemogućava višak kopije 21. hromozoma kod osoba sa Daunovim sindromom.
Foto: Photo by MJH SHIKDER on Unsplash
-U teoriji, Daunov sindrom se može ublažiti ukoliko se u treću kopiju 21. hromozoma integriše HIST lokus. On kodira poseban RNK molekul koji potiskuje aktivnost druge kopije ženskog X hromozoma u ženskim ćelijama. Napravili smo prilagođenu verziju CRISPR/Cas uređivača koja omogućava sprovođenje ove procedure, što otvara put ka stvaranju prvih pravih terapija za Daunov sindrom, ističu naučnici.
Prema rečima istraživača, grupa američkih molekularnih biologa predvođena vanrednim profesorom Univerziteta Harvard Volnijem Šinom, razvoj Daunovog sindroma prate poremećaji u funkcionisanju približno 500 gena i proizvodnja nekoliko desetina kratkih molekula RNK. To onemogućava lečenje ciljanim promenama strukture pojedinačnih gena korišćenjem konvencionalne genske terapije.
Iz tog razloga, biolozi i lekari traže alternativne pristupe koji bi im omogućili da „onesposobe“ ceo dodatni 21. hromozom tako što će promeniti strukturu njegovog proteinskog omotača.
Daunov sindrom predstavlja najčešći uzrok intelektualne invalidnosti i drugih poremećaja funkcije mozga kod čoveka. Poremećaji u mentalnom razvoju kod osoba sa ovim sindromom nastaju usled prisustva tri, umesto dve kopije 21. hromozoma, što dovodi do disregulacije gena uključenih u razvoj i funkcionisanje mozga. Zbog toga, ove osobe od najranijeg perioda života zaostaju u kognitivnom razvoju u odnosu na vršnjake.
Pored poremećaja u kognitivnom razvoju, Daunov sindrom prate mnoge druge promene i disfunkcije u telu. Konkretno, osobe sa ovim sindromom retko obolevaju od solidnih tumora, ali su istovremeno neuobičajeno često pogođene leukemijom i akutnom mijeloidnom leukemijom, jednim od najopasnijih i najčešćih oblika karcinoma krvi.
(sputnikportal.rs)
BONUS VIDEO - ANGELINA TOPIĆ ZA "NOVOSTI": Prva reakcija posle svetske medalje
Preporučujemo
Dve jednostavne navike u ishrani koje su povezane sa dugoročno nižom težinom
20. 04. 2026. u 19:33
Ekološka inovacija: Ruski naučnici osmislili način za proizvodnju goriva od vodonika
19. 04. 2026. u 23:45
Ovu naviku svi imamo - ali da li nam stvarno šteti? Evo šta kaže nauka
19. 04. 2026. u 22:45
Venecija tone: Naučnici imaju rešenje za spas, hoće li stići na vreme
19. 04. 2026. u 23:11
BRUTALAN NAPAD IRANA NA AMERIČKI RATNI BROD: Pogledajte kako je to izgledalo, odjeknula ogromna eksplozija (VIDEO)
IRAN objavio snimak napada na američki ratni brod u vodama UAE.
11. 05. 2026. u 11:54
Srušio se avion kod glavnog grada: Poginuli svi putnici i pilot
Vazduhoplovna civilna uprava Južnog Sudana saopštila je danas da se srušio avion jugozapadno od glavnog grada Džube, pri čemu je poginulo svih 14 osoba koje su bile u letelici.
27. 04. 2026. u 16:49
BRAĆO SAVEZNICI, ŠTA TO RADITE? Rusi besni, Putin upozorava: "I Ukrajina je htela u EU, vidite šta joj se desilo - bolje održite referendum"
"PRATIMO posledice dešavanja oko Ukrajine. A gde je to počelo? Sa težnjom Ukrajine da se pridruži Evropskoj uniji."
10. 05. 2026. u 17:21 >> 17:33
Komentari (0)